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骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險(xiǎn)向急性髓系白血病（AML）轉(zhuǎn)化。MDS治療主要解決兩大問題：骨髓衰竭及并發(fā)癥、AML轉(zhuǎn)化。就患者群體而言，MDS患者自然病程和預(yù)后的差異性很大。根據(jù)血細(xì)胞減少的系別和程度、原始細(xì)胞增多的水平和染色體改變，對(duì)MDS患者進(jìn)行危險(xiǎn)度分組，根據(jù)分?jǐn)?shù)的高低，可以分為相對(duì)低危組和相對(duì)高危組。相對(duì)低危組以骨髓衰竭表現(xiàn)為主，病情進(jìn)展緩慢，轉(zhuǎn)化為急性白血病的風(fēng)險(xiǎn)較低。而相對(duì)高危組疾病進(jìn)展較快，轉(zhuǎn)化為急性白血病的風(fēng)險(xiǎn)高，生存期短。